Roche
Roche a lancé un essai clinique de phase II pour le médicament tominersen, visant à réduire le taux de la protéine huntingtine associée à la maladie de Huntington (MH). Tominersen est un oligonucléotide antisens administré par injections dans la colonne vertébrale pour diminuer les niveaux de la protéine huntingtine. Des essais précédents étaient prometteurs, mais ont été interrompus en raison de préoccupations de sécurité, notamment dans les groupes à doses élevées. Telle que publiée en décembre 2023, une analyse post hoc a suggéré des avantages potentiels pour les patients plus jeunes présentant des symptômes moins graves de la MH, ce qui a conduit au lancement de GENERATION HD2, axé sur la sécurité, les biomarqueurs, l'efficacité du médicament et le bien-être général des patients. L'essai impliquera environ 300 participants âgés de 25 à 50 ans présentant des signes précoces de la MH et durera 16 mois. Il se déroulera à l'échelle mondiale sur plusieurs continents. Les emplacements actifs des sites d’étude au Canada se trouvent à Montréal et à Edmonton, il y a aussi la possibilité d’ouvrir d’autres sites bientôt.
UniQure
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UniQure a fourni une mise à jour de son essai clinique de phase I/II en cours pour la thérapie génique AMT-130, actuellement en cours aux États-Unis et en Europe pour la maladie de Huntington. Cet essai constitue une petite étude de sécurité avec 39 participants administrant leur traitement par le biais d'une procédure expérimentale. L'essai indique que les participants ont bien toléré à la fois les doses faibles et élevées du médicament. Les données intérimaires, couvrant jusqu'à 30 mois de suivi, indiquent une préservation de la fonction neurologique chez ceux traités par AMT-130, avec un potentiel clinique dépendant de la dose. Bien que les données proviennent d'un petit nombre de participants et soient encore préliminaires, des tendances favorables ont été observées en termes de compétences motrices, d'indépendance fonctionnelle et de scores de notation composite. À noter, les niveaux de la chaîne légère du neurofilament (une indication de la dégénérescence neuronale) ont montré des tendances positives. Les données appuient la poursuite du développement clinique d'AMT-130, avec des plans pour des interactions réglementaires afin de discuter de nouvelles stratégies.
Novartis/Voyager
En mai 2022, Novartis Pharma développait un médicament oral visant à réduire la quantité de protéine huntingtin par l'épissage ARN. L'essai clinique de leur médicament, branaplam, a été rapidement interrompu après seulement quelques mois lorsque des participants ont commencé à présenter des signes de neuropathie périphérique (des picotements ou un engourdissement des doigts et des orteils). En décembre 2022, Novartis a annoncé qu'il n'avancerait pas avec le développement du branaplam pour la maladie de Huntington. En Janvier 2024, nous avons appris que Novartis ne renoncerait pas à ses efforts pour développer une thérapie contre la maladie de Huntington, car ils ont annoncé un partenariat stratégique qui versera 100 millions de dollars à Voyager Therapeutics en guise d'avance pour la collaboration dans le développement de nouvelles approches pour la maladie de Huntington et une autre maladie appelée atrophie musculaire spinale. En échange, Voyager accordera à Novartis une licence exclusive pour cibler l'accès aux vecteurs TRACERTM de Voyager et à d'autres propriétés intellectuelles pour les maladies respectives. Voyager et Novartis collaboreront pour faire progresser un candidat de thérapie génique préclinique pour la maladie de Huntington. Voyager sera responsable de la progression préclinique, et Novartis sera responsable de tout le développement clinique et de la commercialisation pour le nouveau programme de la maladie de Huntington.
On ne perd pas espoir, on croise les doigts et on continue.